Un nuevo informe publicado en el New England Journal of Medicine asegura que una inmunoterapia experimental logró la regresión completa de un hepatoblastoma en un niño de tres años.

Si bien el cáncer de hígado es infrecuente en niños, existen diferentes tipos de cáncer de hígado infantil. El más común es el hepatoblastoma, precisa un artículo informativo del Instituto Nacional del Cáncer de Estados Unidos.

La inmunoterapia experimental que consiguió la desaparición de la enfermedad en el niño de tres años fue reportada por investigadores del Baylor College of Medicine, el Texas Children’s Hospital y el hospital Seattle Children’s.

El paciente participa en el estudio CARE (NCT04715191), un ensayo de fase 1 (primera prueba en humanos) que evalúa células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR) específicos para la glicipicano-3 (GPC3-CAR), modificadas para expresar interleucinas 15 y 21 (IL-15 e IL-21).

Qué se sabe de la terapia experimental que logró la desaparición del cáncer metastásico en un niño de 3 años

Los investigadores explicaron que, inicialmente, el niño presentaba un tumor hepático primario de gran tamaño y metástasis pulmonares.

Antes de su inclusión en el estudio CARE, había recibido tres líneas de quimioterapia y se le había realizado una resección completa del tumor hepático primario y de dos metástasis pulmonares.

Su cáncer ya no respondía a la quimioterapia y había reaparecido una nueva metástasis pulmonar tras la cirugía cuando fue inscrito en el estudio CARE, informaron los investigadores.

La inmunoterapia se desarrolló a partir de las propias células del paciente en los laboratorios de Buenas Prácticas de Fabricación (GMP) del Centro de Terapia Celular y Génica.

Utilizaron dos vectores: uno que codificaba el GPC3-CAR de segunda generación y otro que codificaba la IL-15, la IL-21 y el interruptor de seguridad de caspasa 9 inducible (mecanismo que, según demostraron previamente los científicos del centro, controla la expansión de las células T con CAR).

Administraron dos infusiones con un intervalo de ocho semanas en régimen ambulatorio.

Tras la primera infusión se observó una respuesta parcial. Las pruebas de imagen mostraron la resolución completa de la enfermedad metastásica después de la segunda infusión.

No se produjeron toxicidades limitantes de la dosis ni síndrome de liberación de citocinas. La regresión completa se mantiene un año después del tratamiento, aseguran los científicos.

Cabe precisar que la inmunoterapia aplicada en el paciente aún está en una fase experimental, por lo que todavía no se ha aprobado para su uso clínico generalizado.

Sin embargo, los científicos presumen que estos resultados podrían contribuir al desarrollo de nuevos tratamientos.

El autor principal del informe, el Dr. David Steffin, declaró a través de un comunicado: “Este caso demuestra que es posible lograr una respuesta completa y duradera en un tumor sólido resistente a la quimioterapia totalmente en régimen ambulatorio y sin toxicidad sistémica”.

El Dr. Steffin es jefe asociado de terapia celular y trasplante de médula ósea en el Texas Children’s, así como profesor asociado de pediatría (especialidad de hematología-oncología) en el Centro de Terapia Celular y Génica de Baylor.

Por su parte, el también autor del informe publicado en el New England Journal of Medicine, el Dr. Andras Heczey, aseguró: “Este estudio aporta pruebas de que estas novedosas células CAR-T podrían constituir una modalidad segura y eficaz para el hepatoblastoma, y ​​subraya la necesidad de seguir evaluándolas en pacientes con tumores sólidos GPC3+”.

El Dr. Heczey es investigador principal de Seattle Children’s y profesor de pediatría (especialidad de hematología-oncología) en la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington. En el momento en que se realizó la investigación, trabajaba en Baylor y en Texas Children’s.